美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）作為全球醫(yī)療器械監(jiān)管的風向標，始終致力于平衡“創(chuàng)新技術快速落地”與“患者安全有效保障”。為應對未被滿足的臨床需求（如癌癥早篩、神經(jīng)退行性疾病干預、罕見病治療等），F(xiàn)DA于2018年12月正式實施“突破性器械認定計劃”（Breakthrough Devices Program），取代了早期的“快速通道”（Expedited Access Pathway, EAP）和“優(yōu)先審評”（Priority Review）中的部分功能，成為當前加速創(chuàng)新醫(yī)療器械上市的核心政策工具之一。

自實施以來，F(xiàn)DA每年認定的突破性器械數(shù)量持續(xù)增長，覆蓋心血管、神經(jīng)調(diào)控、分子診斷、數(shù)字健康等多個前沿領域。

美國FDA突破性醫(yī)療器械認定要求與流程

圖：臨床小組授予的突破性器械認定數(shù)量(截至2025.6.30）

（一）突破性認定項目

突破性醫(yī)療器械項目就是通過加快開發(fā)、評估和審查，為患者和醫(yī)療保健提供者提供及時（更早）獲得醫(yī)療急需的醫(yī)療器械產(chǎn)品的機會。

美國FDA突破性醫(yī)療器械認定要求與流程

該程序的核心目標是：通過優(yōu)化審評流程、加強監(jiān)管機構與企業(yè)的早期互動，幫助具有突破性臨床價值的醫(yī)療器械更快到達患者手中，同時確保其安全性和有效性符合FDA標準。

美國FDA突破性醫(yī)療器械認定要求與流程

圖：FDA突破性認定-批復情況（截至2025.6.30）

（二）申請條件

突破性認定并非面向所有創(chuàng)新產(chǎn)品，而是聚焦于 “解決未被滿足的重大臨床需求”且“具備顯著技術優(yōu)勢”的醫(yī)療器械。具體需同時滿足以下兩個核心條件：

美國FDA突破性醫(yī)療器械認定要求與流程

標準1. 解決“未被滿足的重大臨床需求”

產(chǎn)品需用于診斷或治療以下類型的疾病/狀況：

•危及生命的疾病或病癥（如晚期癌癥、急性心肌梗死、嚴重感染等）；

• 不可逆的衰弱性疾病或病癥（如帕金森病、肌萎縮側索硬化癥/漸凍癥、遺傳性視網(wǎng)膜病變等）；

• 罕見病（需符合美國《孤兒藥法案》定義，即美國患者少于20萬人，但罕見病適應癥產(chǎn)品同樣可申請）。

標準2. 具備“突破性技術優(yōu)勢”

產(chǎn)品需通過以下至少一種方式，提供比現(xiàn)有療法/診斷方法更顯著的臨床獲益：

• 突破技術創(chuàng)新：例如基于人工智能的實時輔助診斷系統(tǒng)、新型生物傳感器、基因編輯相關器械等，其技術路徑在行業(yè)內(nèi)具有開創(chuàng)性。

• 尚無上市的可替代產(chǎn)品：針對尚無FDA批準療法的疾病，或現(xiàn)有療法效果極差；

• 顯著優(yōu)于或改善已上市產(chǎn)品的臨床效果：如提高診斷準確性、降低治療并發(fā)癥風險、縮短康復周期；

• 符合患者最大利益：如避免現(xiàn)有療法可能造成的嚴重傷害；避免嚴重傷害，導致危及生命或不可逆轉的衰弱性疾病或狀況；或減少了與其他療法有害相互作用的可能性，從而提供了額外的益處。

總結：產(chǎn)品必須解決重要的臨床需求，同時產(chǎn)品功能和性能上要做到“人無我有”或“人有我優(yōu)”。

（三）所需資料

突破性認定的申請材料需提供足夠說服力的“證據(jù)鏈”，證明產(chǎn)品的臨床價值和獨特性。以下是關鍵材料及要求：

1. 基礎信息文件

• BDD-1000申請表

• 產(chǎn)品描述文檔

• 預期用途

• 前期與FDA溝通情況

2. 認定標準文檔（符合上述標準1和標準2）

• 臨床需求證明

• 突破性優(yōu)勢證據(jù)

• 技術獨特性說明

3. 計劃上市路徑

• PMA

• De Novo Request

• 510（k）

（四）申請流程

企業(yè)通過Q-Submission進行突破性醫(yī)療器械認定申請，F(xiàn)DA評審中心會組織成立審核小組對提交的資料進行審核。FDA可能會邀請企業(yè)進行會議溝通，闡明FDA對該產(chǎn)品的想法及其依據(jù)，并給出對該產(chǎn)品的合理的建議。

不同于中國的創(chuàng)新醫(yī)療器械申請只有5年的有效期，一旦認定為BDD就不會被取消，除非企業(yè)自己撤回申請或者FDA發(fā)現(xiàn)之前批準的BDD中有不實內(nèi)容而被撤銷。

美國FDA突破性醫(yī)療器械認定要求與流程

（五）申請時間及要求

1. 企業(yè)什么時間可以考慮申請 FDA BDD？

企業(yè)可以在遞交上市申請之前（例如PMA，510(k), De Novo request）的任何時間向FDA提出突破性醫(yī)療器械認定申請。

2. 已經(jīng)有了相同用途的BDD還能申請嗎？

• 如果多個相同預期用途的產(chǎn)品同時申請BDD，或者已經(jīng)有被認定的相同預期用途的醫(yī)療器械，不會影響新的BDD的申請。

• 即使相同預期用途的BDD已經(jīng)上市，之前同期批準的BDD也不會被撤銷。但是一旦已經(jīng)有BDD產(chǎn)品成功上市，新的相同的預期用途的器械再去申請會存在困難，除非能夠按照標準中證明比現(xiàn)有產(chǎn)品更有效。

（六）總結與建議

FDA突破性器械認定程序是創(chuàng)新醫(yī)療器械“從實驗室到臨床”的關鍵加速器，其核心邏輯是“以患者為中心，通過靈活而嚴格的機制，讓真正具有突破潛力的技術更快造福患者”。對于中國企業(yè)而言，若計劃進軍美國市場，可提前評估產(chǎn)品是否符合“未被滿足的臨床需求+技術獨特性”雙重要求，在研發(fā)早期即啟動與FDA的預溝通，完善臨床前數(shù)據(jù)和專利布局，從而最大化利用突破性認定的政策紅利。

本文由廣州佳譽醫(yī)療器械有限公司/佛山浩揚醫(yī)療器械有限公司聯(lián)合編輯